Washington, 19 Nov 2021 (AFP) – A agência reguladora de medicamentos e alimentos dos Estados Unidos, a FDA, aprovou nesta sexta-feira (19), pela primeira vez, um medicamento para melhorar o crescimento em crianças com acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo.
O fármaco Voxzogo, fabricado pela farmacêutica BioMarin, já está autorizado nos Estados Unidos para o tratamento de crianças maiores de cinco anos com acondroplasia, cujas placas de crescimento – áreas de cartilagem ao final dos ossos longos – ainda estão abertas, o que significa que têm potencial para crescer.
“Com essa ação, as crianças de baixa estatura devido à acondroplasia têm uma opção de tratamento que foca na causa subjacente de sua baixa estatura”, disse em um comunicado de imprensa a endocrinologista da FDA, Theresa Kehoe.
A acondroplasia é um transtorno genético do crescimento ósseo que bloqueia a mudança da cartilagem para o tecido ósseo. Os adultos com essa condição se desenvolvem até chegar, em média, a 1,2 metro de altura.
Essa condição pode provocar problemas respiratórios, curvatura exagerada da coluna, obesidade e infecções de ouvido recorrentes, segundo os Institutos Nacionais de Saúde dos EUA. A expectativa de vida dessas pessoas, no entanto, costuma ser quase normal.
A Comissão Europeia, o órgão executivo da União Europeia, autorizou o uso do fármaco para tratar crianças maiores de dois anos que ainda estão em crescimento no fim de agosto deste ano.
Espera-se que o medicamento esteja disponível nos Estados Unidos em meados ou no final de dezembro, segundo a BioMarin.
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